孕育未来“破天荒”新药的六大领域

很多时候，极具希望的新制剂却在Laboratory和早期诊疗试验车当中就以失败获得胜利。但也有一些时刻，新产品能够下过住种种考验最终纳斯达克，为症状缺少更多的公共服务，并为自由软件产生很大的回报。探寻潜在的突破；也、颠覆性技术，进而颠覆商品现有的外科手术标准化，无疑是葛兰芝史克从业人员研制挺进的主要驱动。

1.免疫细胞学：优雅的系统设计

2011年，百时美施贵宝的细胞会毒性T淋巴细胞会抗原4(CTLA-4)肽Yervoy(不免弗弗拉)赢得英美两国食品制剂品该委员会(FDA)批文并列第一，这是首个期满的免疫细胞口服。

而更没人非议的是，在细胞会技术水平的新制剂研制上，计算机系统性遇害复合物1(PD-1)及其配体(PD-L1)检查点肽都未更深入概述肝癌症，并通过免疫细胞系统对抗肝癌症。

当然，免疫细胞领域的竞争同样激烈，即便是PD-1/PD-L1也不例外。

2014年9月初，默沙东的PD-1复合物阻滞剂Keytruda(pembrolizumab)赢得FDA加快批文应用于外科手术阿兹海默，该制剂外科手术非小细胞会心肌梗塞(NSCLC)和其他预防性的分析也在顺利完成当中。evaluatePharma预见，到2020年pembrolizumab销售收入将翻倍40.6亿美元。

百时美施贵宝的PD-1肽Opdivo(nivolumab)，也于2014年12月初提前赢得批文纳斯达克，该制剂FDA的《处方制剂用户收费法案(PDUFA)》日期为2015年3月初30日；nivolumab在日本也于2014年7月初批文应用于外科手术阿兹海默。FDA仍未授予Opdivo外科手术非小细胞会心肌梗塞和肾细胞会肝癌(RCC)迅速审评和外科手术霍奇金淋巴瘤实验性替代疗法指明。

此外，在2014年9月初，百时美施贵宝宣告，FDA和东欧制剂品该委员会(EMA)仍未不能接受nivolumab外科手术阿兹海默的加快审评。evaluatePharma预见，到2020年nivolumab的潜在销售收入为60亿美元。百时美施贵宝预计2016年月末Opdivo/YervoyPop将赢得批文。

基因里德/冯氏的PD-L1产品MPDL3280A(RG-7446)，正要顺利完成外科手术非小细胞会心肌梗塞、阿兹海默、肾肝癌和膀胱肝癌的试验车。膀胱肝癌预防性已赢得了实验性替代疗法指明。evaluatePharma预见，到2020年MPDL3280A销售收入为29.3亿美元，而汤森路透Cortellis信息库预见其2019年销售收入为12亿美元。

另外，MedImmune一些公司/阿斯利康的PD-L1口服MEDI-4736，主要外科手术非小细胞会心肌梗塞。汤森路透预见2019年其销售收入为11亿美元。

另一个有趣的免疫细胞外科手术口服是安进一些公司的双特异性T细胞会穿孔器(BiTE)口服blinatumomab。2014年7月初blinatumomab从FDA赢得了外科手术急性淋巴细胞会白血小儿(ALL)的实验性替代疗法指明，但该口服的脑毒性广受关切。汤森路透预见其2019年潜在销售收入为3.25亿美元。

基于细胞会的替代疗法同样被看好。例如，Aduro BioTech不太可能收到了Pop免疫细胞替代疗法CRS-207和GVAX的实验性替代疗法指明。CRS-207采用工程化的李斯特菌，以诱导针对间皮芝的免疫细胞应答。GVAX由修饰的心肌梗塞细胞会生产商而成，缺少肠道的GM-CSF，造成了免疫细胞应答。

虽然免疫细胞替代疗法广受非议，但仍有多种比较传统的外科手术方法，如抗小儿毒抗制剂受制于研制之前。

合ADP核糖核酸合合底；也(PARP)肽，通过上限DNA修复底；也推动肝癌细胞会遇害。该类口服包括艾伯维的veliparib，Clovis Oncology/辉瑞的rucaparib(CO-1686)和BioMarin一些公司的BMN-673。该类口服都是低剂量给制剂，早先。

veliparib外科手术三阴性乳腺肝癌和非小细胞会心肌梗塞正要开发当中。艾伯维不太可能宣告的一项veliparib外科手术晚期乳腺肝癌极其重要的Ⅲ期分析结果揭示，该制剂与卡铂和化学疗法共同外科手术乳腺肝癌反应率为52%。veliparib外科手术非小细胞会心肌梗塞Ⅱ期诊疗试验车也正要顺利完成当中。汤森路透预见其在2019年潜在销售收入为3.5亿美元。

而rucaparib的Ⅱ期诊疗试验车分析揭示，其对BRCA白血小儿心肌梗塞疾小儿控制率翻倍了93%。汤森路透预见其在2019年潜在销售收入为4.14亿美元。

Clovis一些公司也赢得了其表皮生长因子复合物(EGFR)阻滞剂CO-1686应用于心肌梗塞实验性替代疗法指明。在2014年英美两国诊疗该协会年会(ASCO)年会上，Clovis公布的该PopⅠ/Ⅱ期分析的无实质性生存期较差。

阿斯利康的AZD9291，抗小儿毒于EGFR和耐制剂基因突变T790非小细胞会心肌梗塞(NSCLC)。阿斯利康正与冯氏合作分析，该口服现阶段受制于极其重要试验车之前，计划在2015月初提请新制剂纳斯达克注册。汤森路透预见其在2019年潜在销售收入为7.61亿美元。

细胞会周期调节的细胞会周期蛋白依赖性还原底；也4(CDK4)和CDK6肽，作为特别设计外科手术口服同样不具备很大潜力。Onyx/辉瑞的palbociclib不太可能提请了共同来曲唑外科手术晚期ER白血小儿、HER2阴性乳腺肝癌的新制剂注册(NDA)。evaluatePharma预见palbociclib到2020年销售收入为29.5亿美元，汤森路透Cortellis信息库预见2019年其销售收入为20.2亿美元。

另一只CDK4/CDK6候选口服是礼来的abemaciclib，应用于外科手术转移性乳腺肝癌和非小细胞会心肌梗塞。汤森路透预见2019年其销售收入为3.062亿美元。

2.心力衰竭：一次革命胜利

心力衰竭是一个“缺医少制剂”的领域，并且这一趋势还在加剧。不过，有一只新制剂，都未给心力衰竭产生一次革命胜利的变异。

特为的心力衰竭和高血压的外科手术口服LCZ696，不具备全新的功用机制，LCZ696与sacubitril共同用于可降低口服下降血压的功用，与缬沙坦共同可增加腹腔继发性。从前仍未有几十年没有出现过心力衰竭的外科手术口服，evaluatePharma预见LCZ696到2020年销售收入为13亿美元，汤森路透预见2019年其销售收入为18亿美元。

极其重要的Ⅲ期诊疗试验车信息揭示，与腹腔紧张芝转化底；也肽(ACEI)相比，LCZ696可使遇害风险下降20%，并能急遽下降住院的几率。令人兴奋的是，这种新制剂可以取代ACEI和腹腔紧张芝复合物拮抗剂(ARB)用于。

远比，特为的另一只心力衰竭口服已多次造成重创。2014年5月初，FDA拒绝了特为的Serelaxin生；也制品许可注册(BLA)。

合类有规律芝2激芝Serelaxin此前已赢得了实验性替代疗法的称号，但FDA要求特为缺少该口服更多的信息，而且该口服的诊疗试验车设计也发挥作用难题。特为一直在对其顺利完成大量的Ⅲ期诊疗试验车，希望在2016年赢得FDA批文。evaluatePharma预见到2018年该制剂的销售收入为4.84亿美元。

3.调节尿酸：降低HDL，下降LDL

葛兰芝史克从业人员对免疫细胞(LDL)胆的口服分析做了大量的工作，也遭遇到了很多欺骗。前蛋白转化底；也枯草溶菌芝9(PCSK9)肽和胆脂转移蛋白(CETP)肽是否能够有所作为还未可知，两种口服都不具备很大的潜力和缺陷，其当中PCSK9肽似乎更具希望。

PCSK9肽当中，赛诺菲/Regeneron一些公司的alirocumab，与安进一些公司的evolocumab仅仅占优势。evaluatePharma预见，到2018年两只口服的销售收入分别为10亿美元和7.77亿美元。辉瑞的bococizumab在Ⅱb期诊疗试验车赢得了优异的结果，可祚着下降LDL，evaluatePharma预见到2018年其销售收入为2.31亿美元。

CETP肽是低剂量给制剂。幸好的是，辉瑞的torcetrapin因不具备危险的副功用遭遇失败，冯氏的dalcetrapib不足，都给此类口服蒙上了阴影。然而，默沙东的anacetrapib和礼来的evacetrapib未及在升高肝细胞会(HDL)胆和下降LDL都不具备更多的，非常没人非议。汤森路透预见2019年anacetrapib销售收入为7.59亿美元，evacetrapib销售收入为3.73亿美元。

4.糖尿小儿和肥胖：只求优化

糖尿小儿领域似乎不就会发生革命胜利性的变异，但有可能顺利完成重大的优化。尽管如此，均匀分布的优化也都未产生丰厚的利润。

典型式的例子就是赛诺菲的Toujeo(甘精胰岛芝)，优化的长效胰岛芝，在远比时保住专利保障后，可以独自保持稳定一些公司的收入。2014年7月初，FDA不能接受Toujeo的新制剂注册，预见2015年上半年赢得批文。evaluatePharma预见2020年其销售收入为14亿美元，汤森路透预见2019年其销售收入为16亿美元。

礼来/勃林格殷格翰也正要对胰岛芝peglispro外科手术1型式和2型式糖尿小儿顺利完成分析。不太可能结束的试验车表明，其与甘精胰岛芝外科手术相比毫不逊色。礼来计划在2015月末提请peglispro纳斯达克注册。evaluatePharma预见到2018年其销售收入为4.06亿美元。

2型式糖尿小儿领域，礼来一些公司的长效胰高血糖芝样肽-1(GLP-1)复合物激动剂Trulicity(dulaglutide)在2014年9月初赢得FDA批文。evaluatePharma预见2018年其销售收入9.12亿美元。

此外，不太可能发现，诺和诺德的Victoza(利拉鲁肽)对外科手术肥胖不具备较差的兼容性和有效性。2014年9月初，FDA专家小组投票推荐批文其应用于肥胖预防性。

利拉鲁肽与长效胰岛芝degludec(Tresiba)Pop的IDegLira外科手术2型式糖尿小儿。不太可能的信息揭示，该Pop比利拉鲁肽和胰岛芝degludec单用更多。汤森路透预见IDegLira到2019年销售收入为8.15亿美元，evaluatePharma预见到2018年其销售收入为5.17亿美元。

默沙东外科手术2型式糖尿小儿的二肽基肽底；也-4(DPP-4)肽omarigliptin，独自在顺利完成大规模的Ⅲ期诊疗试验车。该制剂每周一次与每日给制剂，都可下降血糖。evaluatePharma预见2018年其销售收入为4.12亿美元。

5.脑退行性疾小儿：艰难前行

现阶段亟需应用于增加阿尔茨海默小儿症状认知功能的口服出现。从前葛兰芝史克从业人员数十亿美元的研制投入生产，其当中大多数是针对淀粉样蛋白斑纹，但都没能顺利纳斯达克。

尽管如此，葛兰芝史克从业人员还在顺利完成着其他努力，一些减轻阿尔茨海默小儿和其他脑退行性疾小儿相关症状的口服正要开发。Avanir一些公司的AVP-923，共同右美沙芬与奎尼丁，都未应用于外科手术阿尔茨海默小儿相关的激越症状。

大冢葛兰芝史克和灵北一些公司正要分析brexpiprazole外科手术精神病和抑郁症(MDD)，以及阿尔茨海默小儿相关的激越症状。FDA已不能接受了该制剂外科手术精神病和作为一种特别设计口服外科手术抑郁症的新制剂注册，PDUFA日期是2015年7月初。汤森路透预见2019年其销售收入为14.3亿美元，evaluatePharma预见2018年其销售收入为7.63亿美元。

结核硬化症新制剂研制似乎更不免成功，因为这些口服可以针对潜在的免疫细胞反应。例如，基因里德/冯氏的CD20肽ocrelizumab应用于罹患-减轻型式结核硬化症，现阶段受制于Ⅲ期诊疗试验车，并已被推论可以减少小儿变的脑部小儿变。汤森路透预见2019年其销售收入为5.78亿美元，evaluatePharma预见2018年其销售收入为3.55亿美元。

艾伯维和百健巴尼一些公司正要开发的IL-2复合物肽Zinbryta(达克如意肌肉注射)，外科手术罹患-减轻型式结核硬化症。不太可能的信息揭示，与Avonex(干扰芝β-1a)相比，Zinbryta组症状罹患祚着减少。汤森路透预见2019年其销售收入为8.29亿美元，evaluatePharma预见2018年其销售收入为3.2亿美元。

此外，需要非议曼斯菲尔德氏小儿领域。2014月末，Raptor一些公司宣告RP103一项为期三年的Ⅱ/Ⅲ期试验车结果：RP103组总民族运动评分实质性比半胱胺酒石酸快32%。RP103不太可能从欧盟常务委员赢得了孤儿制剂指明。

6.罕见疾小儿领域：更具娱乐性

罕见疾小儿领域越发被大型式葛兰芝史克和生；也技术一些公司重视。独占性和更简化的纳斯达克计算机系统使该领域越发有娱乐性。

Vertex一些公司lumacaftor和Kalydeco(ivacaftor)Pop外科手术囊性血栓不具备重磅级销售收入技术水平。不太可能公布的Ⅲ期结果是积极的，但不是压倒性的，揭示了该Pop确实可增加肺功能，只是并不如在短期内。该口服Pop仍未赢得FDA的实验性替代疗法指明，赢得批文机会将大大增加。预计Vertex一些公司同类型式会在英美两国和东欧提请新制剂注册。汤森路透预见2019年其销售收入为37亿美元。

Alexion一些公司于2012年母公司Enobia一些公司，赢得了asfotaseα(ALXN-1215)，应用于低醇类底；也症，一种危险的佝偻小儿。asfotaseα作为底；也替代口服在2013年赢得实验性替代疗法指明。不太可能结束的一项分析表明，asfotaseα外科手术症状5年增重为89%，没有不能接受外科手术的症状仅为27%。汤森路透预见2019年其销售收入为5.78亿美元。

Amicus一些公司正要开发法布里小儿口服Migalastat，现阶段受制于Ⅲ期诊疗试验车当中。汤森路透预见其2019年销售收入为9900万美元。

BioMarin一些公司外科手术的希腊氏症(溶底；也体贮积症)口服BMN-701极具前途，已收到FDA孤儿制剂指明，正要顺利完成Ⅲ期诊疗试验车。汤森路透预见2019年其销售收入为1.63亿美元。

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编者： zhongguoxing